5 Best Practices For Engaging With Patient Advocacy Groups

By Ed Miseta, Chief Editor, Clinical Leader
Follow Me On Twitter @EdClinical

臨床試験を行う会社にとって患者の確保は常にチャレンジでした。

製薬会社やバイオテクノロジー企業が患者に接触し、患者が直面する課題について学ぶ方法の1つが、患者支援団体です。 しかし、これらの団体と適切に関わる方法を知っているかどうかで、信頼できるパートナーとして扱われるか、必要悪として扱われるかが決まります。

Fibrocell は、希少疾患領域に関与しているそのような企業の 1 つです。 CEOのJohn Maslowski氏によると、Fibrocell社は皮膚疾患、主に子供に影響を与える遺伝子疾患による皮膚疾患に焦点を当てた遺伝子治療会社である。

「私たちは現在、劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）と呼ばれる水疱形成の遺伝子疾患に取り組んでいます」と、Maslowski氏は述べています。 「この病気は、20代になるまでに死亡する確率が高い病気です。 この製品は現在、第1/2相臨床試験中で、投与が開始されています。 また、皮膚の表面に病変が生じる限局性強皮症に対する治療法も研究しています。 外見の醜さを減らし、患者さんの運動能力を回復させるような治療法を見つけたいと考えています。 2つ目のプログラムは、まだ前臨床段階です。 どちらも、希少薬指定と希少小児疾患指定を受けました」

患者からの洞察を得るために支援団体と協力したいと考えている場合、それらの団体との関係は、取り組みの成功に欠かせません。 Maslowski 氏は、企業がこれらの団体を取り込もうとするとき、心に留めておくべきいくつかのヒントがあると信じています。 信頼の構築に注力する

RDEBの表示について、ファイバーセル社が協力している主な支持団体は2つあります。 Maslowski氏は、彼のチームが率先してこれら2つの団体に働きかけたことを指摘しています。 「私たちは小さなバイオテクノロジー企業です」と彼は言います。 「Merck や GSK のような有名企業ではありません」

大手製薬会社に勤務していれば、ほとんどの支援団体はあなたの会社や取り組んでいる製品について知っています。 小規模なバイオテクノロジー企業では、彼らのレーダーには映らないかもしれません。 「私たちの知名度は、大企業に比べて低いのです」と、マスロフスキーは言う。 「そうなると、患者会がやってくるのを黙って待つわけにはいきません。 このような場合、患者団体に気軽に接触し、関係を築く必要があります」

団体に接触する際、Maslowski は自社のソリューションを紹介し、影響を受ける患者にとってなぜそれが有効なのかを説明することを好んでいます。 彼は、このような関係が最もうまくいくのは、前もって信頼関係を築くことができたときだと考えています。

「支援団体は、アプローチしてくる製薬会社を必ずしも信用しません」と、Maslowski 氏は述べています。 「これらの団体に属する人々は、医師や研究者とともに仕事をすることに慣れています。 科学諮問委員会を構成しているのも彼らです。 製薬業界からアプローチされたら、自分の患者から利益を得ようとしているのではないかと考えるのが普通です」

そのため、Maslowski 氏は、フィブロセルが何を達成しようとしているのか、その課題は何か、そして、支援団体から何を学びたいと考えているかについて、時間をかけて説明したいと思います。 重点分野のひとつは、患者さんのニーズです。 アドボカシーグループは、患者の課題やニーズを理解するのに最も適した立場にあり、製薬会社にとって建設的な学習体験となり得ます。

「私たちは、患者の創傷を助ける治療法を生み出すことができます」と、マスロフスキーは指摘します。 「しかし、擁護団体から学べることは、患者は創傷の結果として生じるかもしれない痛みやかゆみに対して、より大きな関心を持っているということです。 それが患者さんの生活に大きな影響を与えるのであれば、製品プロフィールにも影響を与えるはずです。 希少疾患では、すでに決まった臨床モデルがありません。 そのため、支援団体は、そのようなモデルがどのようなものであるべきか、患者とその生活の質にとって何が最も重要であるかを理解するのに役立ちます」

2. お互いの焦点を理解する

マスロフスキーは、同じ治療領域で活動していても、支援団体によって焦点が異なることがあることを発見しました。 たとえば、ある団体は患者のケアに重点を置いています。 例えば、患者のための備品を購入するための資金集めや、患者のための入院費、治療のための旅費などに重点を置く団体もあります。 また、単に病気の研究のための資金集めをする団体もあります。

どのような種類の支援団体であっても、各団体の焦点を理解することが重要であると、マサロフスキーは考えています。 それぞれ異なる目標を持っているので、グループに参加する前にその目標を理解する必要があります。 信頼を得ようとするのであれば、団体の使命を十分に理解しないままプレゼンテーションを行うことは、最もやってはいけないことなのです。 また、そうした異なる角度から、異なる話し方をする必要があるかもしれません。

支援団体の意図を理解することは重要ですが、相手にあなたの意図を理解してもらうことも重要です。 マサロウスキーは、あなたの意図を彼らに明確に説明し、双方が関係から何を得たいのかを明確に理解することを勧めています。 患者さんの洞察を得たいのですか？ 患者さんの状態を把握したいのですか？ 患者さんのリクルートですか？

一度、グループの焦点を理解すれば、彼らを助ける方法をよりよく理解することもできます。 フィブロセルは、団体のイベントに参加したり、金銭的な寄付で支援したりすることで、団体をサポートします。

3.異なる患者募集プロセス

製品化された製品では、製薬会社は大規模な販売部隊を作ることに注力しがちで、その部隊は、必要としている患者へのアクセスを持つ医師を見つけることに注力する。 しかし、希少疾病の分野ではそうはいきません。 例えば、米国では、RDEBの患者さんを治療している施設は16カ所しかありません。 6594>

「私たちはこの疾患に関してスタンフォード大学と協力しています」とMaslowskiは言います。 「スタンフォード大学は既に RDEB 患者の登録を行っています。 つまり、私たちの採用活動の多くは、スタンフォード大学とその患者レジストリと協力して行うことになります。 しかし、試験を拡大するにつれて、より多くの患者さんにアクセスする必要があります。そこで、支援団体がお役に立てるのです。 そのようなアウトリーチ活動は、医師のオフィスでリーフレットを提供するよりもはるかに効果的です」

擁護団体は一般的にソーシャルメディアを活用し、特に電子メールを介して、患者さんに多くのアウトリーチ活動を実施します。 それらの情報源は、製薬会社が何を達成しようとしているのか、治療の選択肢に関する情報を提供し、進行中または今後の臨床試験に関する最新情報を共有するのに役立ちます。

4.適切な人材を参加させる

大手製薬会社が患者支援団体との連携を決定した場合、最初の会合に多数の患者中心主義の担当者を送り込むかもしれません。 多くの場合、これらの団体との関係構築を専門に行う担当者までいることでしょう。 繰り返しになりますが、希少疾病の分野では、シナリオが少し異なります。

フィブロセル社は、従業員がわずか25人の小さな会社です。 患者や患者団体と専門に仕事をする人はいません。 支援団体と対話するときは、CEOをはじめ、さまざまな社員が現れます。

「私は支援団体と直接仕事をすることもあります」と、Maslowskiは言います。 「私自身や会社のトップが関与することで、私たちの知名度が上がり、グループは私たちが彼らとの関係を深めることに専念していることを認識します。 また、このアプローチは、フィブロセルが患者支援に重点を置いていることをこれらの団体に示すものであると、Maslowski 氏は考えています。 これらのグループの誰かが、会社のCEOに直接アクセスできることを知れば、会社はグループのサポートだけでなく、患者のニーズにも献身的に取り組んでいるという確信を持つことができるのです。

5. お気に入りを選ばない

協力すべき支援団体が複数ある場合、マサロフスキー氏は、どの団体にも好意を示さないよう、最善を尽くすことを勧めています。 特に、あるグループと他のグループとの間でより良い相互作用があることに気づいた場合、それを実行するのは時に困難であると彼は指摘します。

“私たちは分裂を見ることができます “とMaslowskiは言う。 「もし、患者を助けるために活動しているグループが2つあれば、ある家族はどちらかに従うと思います。 そんなとき、私たちは両方のグループを平等にサポートしていることを示す必要があるのです。 それが患者にとって公平で重要なだけでなく、患者集団の半分と距離を置くことになりかねないからです」

ある患者グループが、別の患者グループとのやり取りをどうやって知るのか不思議に思うかもしれません。 しかし、Maslowski氏によれば、これらのグループは、互いの活動をよく理解しているとのことです。 彼は、希少疾病に対処することは、小さな大学に通うことに似ていると指摘します。 何かが起これば、翌日には誰もがそのことを知っているようです。 患者は異なる支援団体に所属していますが、互いに話をし、交流しています。 ディレクターと医師はカンファレンスで顔を合わせ、互いに話をします。 そしてもちろん、各団体のメンバーはお互いのイベントに参加し、どんな活動を続けているのかを知っています

。