5 Meilleures pratiques pour s’engager auprès des groupes de défense des patients

Par Ed Miseta, rédacteur en chef, Clinical Leader
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Le recrutement des patients a toujours été un défi pour les entreprises menant des essais cliniques. Mais lorsque vous développez des traitements dans l’espace des maladies rares, trouver des patients pour participer à vos essais devient un obstacle encore plus grand à surmonter.

Les groupes de défense des patients constituent l’un des moyens pour les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques d’atteindre les patients et de connaître les défis auxquels ces personnes sont confrontées. Mais savoir comment s’engager correctement avec ces groupes peut déterminer s’ils vous traiteront comme un partenaire de confiance ou un mal nécessaire. Alors, comment savoir ce qu’ils espèrent retirer de la relation ?

Fibrocell est l’une de ces entreprises impliquées dans l’espace des maladies rares. Selon le PDG John Maslowski, Fibrocell est une société de thérapie génique axée sur les maladies de la peau, principalement celles causées par des troubles génétiques qui touchent les enfants. Les cellules d’un patient sont génétiquement modifiées et réintroduites dans le patient afin de faire évoluer la maladie et d’en atténuer les symptômes.

« Nous travaillons actuellement sur une maladie génétique vésiculeuse appelée épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB) », explique M. Maslowski. « Cette maladie a un taux de mortalité élevé chez les patients lorsqu’ils atteignent la vingtaine. Ce produit fait actuellement l’objet d’un essai clinique de phase 1/2 et le dosage a commencé. Nous travaillons également sur un traitement pour la sclérodermie localisée, une maladie qui affecte la surface de la peau avec des lésions. Nous espérons trouver un traitement qui permettra de réduire la défiguration et de restaurer la mobilité du patient. Le second programme est encore en phase préclinique. Tous deux ont reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de maladie pédiatrique rare. »

Si vous espérez travailler avec des groupes de défense des droits afin d’obtenir des informations de la part des patients, la relation que vous entretenez avec ces groupes sera déterminante pour le succès de l’effort. Maslowski croit qu’il y a plusieurs conseils que les entreprises devraient garder à l’esprit lorsqu’elles essaient d’engager ces groupes.

1. Se concentrer sur l’établissement de la confiance

Pour l’indication RDEB, il y a deux principaux groupes de défense avec lesquels Fibrocell travaille. Maslowski note que son équipe a pris l’initiative d’entrer en contact avec ces deux groupes. « Nous sommes une petite société de biotechnologie », dit-il. « Nous ne sommes pas une entreprise bien connue comme Merck ou GSK. »

Si vous travaillez pour une grande entreprise pharmaceutique, la plupart des groupes de défense des droits connaissent votre entreprise et les produits sur lesquels vous travaillez. Pour une petite entreprise de biotechnologie, vous n’êtes peut-être pas sur leur radar. « Notre visibilité est plus faible que celle des grandes entreprises », explique M. Maslowski. « Cela étant, nous ne pouvions pas nous asseoir et attendre que les groupes de patients viennent à nous. Dans ces cas-là, vous devez vous sentir à l’aise pour aller vers les groupes et poursuivre une relation avec eux. »

En approchant les groupes, Maslowski aime faire référence aux solutions de son entreprise et expliquer pourquoi elles pourraient bien fonctionner pour les patients touchés. Il croit que ces relations fonctionnent mieux lorsque vous pouvez établir un niveau de confiance dès le départ.

« Les groupes de défense ne font pas toujours confiance aux sociétés pharmaceutiques qui les approchent », déclare Maslowski. « Les individus de ces groupes ont l’habitude de travailler avec des médecins et des chercheurs dans le milieu universitaire. Ce sont également les personnes qui composent leurs conseils consultatifs scientifiques. Lorsque quelqu’un de l’industrie pharmaceutique les approche, il est normal qu’ils pensent que vous essayez de profiter de leurs patients. »

Pour cette raison, Maslowski aime prendre le temps d’expliquer ce que Fibrocell tente d’accomplir, quels sont ses défis et ce qu’elle espère apprendre du groupe de défense. Les besoins des patients constituent l’un des principaux domaines d’intérêt. Le groupe de défense est le mieux placé pour comprendre les défis et les besoins des patients, ce qui peut constituer une expérience d’apprentissage constructive pour l’entreprise pharmaceutique.

« Nous pouvons créer un traitement qui aidera les patients avec leurs plaies », note Maslowski. « Mais ce que vous pourriez apprendre du groupe de défense des droits, c’est que les patients sont plus préoccupés par la douleur ou les démangeaisons qui pourraient survenir en raison de la plaie. Si c’est ce qui a un impact réel sur leur vie, cela devrait également avoir un impact sur le profil de votre produit. Dans le cas des maladies rares, il n’y a pas de modèles cliniques fixes déjà en place. Par conséquent, les groupes de défense peuvent vous aider à comprendre à quoi ces modèles devraient ressembler et ce qui sera le plus important pour le patient et sa qualité de vie. »

2. Comprendre l’objectif de chacun

Maslowski a constaté que différents groupes de défense peuvent chacun avoir un objectif différent, même s’ils opèrent dans le même espace thérapeutique. Par exemple, certains mettront l’accent sur les soins aux patients. Ils s’attacheront à collecter des fonds pour acheter des fournitures pour les patients ou pour payer les séjours à l’hôpital des patients ou les frais de déplacement pour se rendre dans ces lieux de soins. D’autres collecteront simplement des fonds pour la recherche sur la maladie. Il peut même y avoir des groupes qui sont un hybride de ces deux modèles.

Quel que soit le type de groupe de défense, Maslowski croit qu’il est important de comprendre l’objectif de chaque groupe. Comme chacun aura des objectifs différents, vous devez comprendre ces objectifs avant d’engager le groupe. Si vous essayez de gagner leur confiance, la pire chose que vous puissiez faire est de faire une présentation sans comprendre pleinement la mission du groupe. Ces différents angles peuvent également nécessiter que vous leur parliez différemment.

S’il est important de comprendre les intentions des groupes de défense, il est également important qu’ils comprennent les vôtres. Maslowski recommande de leur expliquer clairement vos intentions afin que les deux parties comprennent bien ce que chacune veut retirer de la relation. Cherchez-vous à obtenir des informations sur les patients ? Comprendre l’état des patients ? Recruter des patients ? Si vous dites au groupe une chose et en faites une autre, vous aurez détruit la confiance que vous essayez si difficilement de créer.

Une fois que vous comprenez l’objectif d’un groupe, vous pouvez également mieux comprendre comment l’aider. Fibrocell soutiendra les groupes en assistant à leurs événements et en leur apportant un soutien via des dons financiers. La société mettra également du personnel à disposition pour prendre la parole lors de conférences de groupes de défense afin de fournir des mises à jour sur la recherche aux patients et aux soignants.

3. Un processus de recrutement de patients différent

Avec un produit commercialisé, la pharma a tendance à se concentrer sur la création d’une grande force de vente, qui se concentrera ensuite sur la recherche de médecins qui ont accès aux patients dans le besoin. Ce n’est pas ainsi que cela fonctionne dans le domaine des maladies rares. Par exemple, aux États-Unis, il n’y a que 16 centres qui traitent les patients atteints de RDEB. Cela rend l’effort de recrutement des patients très différent.

« Nous travaillons avec l’Université de Stanford sur cette maladie », dit Maslowski. « Un endroit comme celui-là possède déjà un registre de patients atteints de RDEB. Cela signifie qu’une grande partie de notre effort de recrutement consistera à travailler avec Stanford et leur registre de patients. Mais à mesure que nous étendrons nos essais, nous devrons avoir accès à davantage de patients, et c’est là que les groupes de pression peuvent nous aider. Ce type d’effort de sensibilisation peut être beaucoup plus efficace que de fournir des dépliants dans le bureau d’un médecin. »

Les groupes de défense des droits utiliseront généralement les médias sociaux, et ils mènent également beaucoup d’actions de sensibilisation auprès des patients, notamment par e-mail. Ces moyens peuvent contribuer à faire connaître les objectifs d’une entreprise pharmaceutique, à fournir des informations sur les options de traitement et à faire le point sur les essais cliniques en cours ou à venir. Les patients ou les soignants désireux d’obtenir plus d’informations sur un traitement ou un essai clinique auraient alors la possibilité de s’adresser directement à l’entreprise.

4. Faire participer les bonnes personnes

Lorsqu’une grande entreprise pharmaceutique décide de se connecter à un groupe de défense des patients, elle peut envoyer une flopée de responsables de la centricité des patients à la réunion initiale. Beaucoup auront même du personnel qui se consacre à l’établissement de relations avec ces groupes. Là encore, le scénario est un peu différent dans l’espace des maladies rares.

Fibrocell est une petite entreprise qui ne compte que 25 employés. Aucun n’est spécifiquement dédié au travail avec les patients ou les groupes de patients. Quand vient le moment d’interagir avec un groupe de défense des droits, il peut y avoir une variété d’employés qui se présentent, à commencer par le PDG.

« Je vais parfois travailler directement avec les groupes de défense des droits », dit Maslowski. « En m’engageant moi-même ou d’autres membres du personnel de haut niveau de notre entreprise, cela nous donne plus de visibilité et les groupes se rendront compte que nous sommes dédiés à développer une relation avec eux. S’ils ont besoin de nous joindre, ils savent qu’ils peuvent s’adresser à moi, à notre responsable des affaires scientifiques, à notre conseiller médical en chef ou à notre responsable des opérations cliniques. »

Maslowski pense également que cette approche démontre à ces groupes l’importance que Fibrocell accorde à la défense des patients. Si quelqu’un dans l’un de ces groupes sait qu’il a un accès direct au PDG de l’entreprise, cela lui donne confiance que l’entreprise se consacre à soutenir le groupe ainsi que les besoins des patients.

5. Ne choisissez pas de favoris

S’il y a différents groupes de défense des droits avec lesquels travailler, Maslowski recommande de faire de son mieux pour ne pas faire preuve de favoritisme envers aucun. Il note que cela peut parfois être difficile à faire, surtout si vous vous trouvez avoir de meilleures interactions avec l’un plutôt qu’avec l’autre. Même si les deux groupes sont en affaires pour aider les mêmes patients, il peut y avoir une certaine concurrence qui existe entre eux.

« Nous voyons effectivement des divisions », dit Maslowski. « S’il y a deux groupes qui travaillent pour aider les patients, nous constatons que certaines familles vont suivre l’un ou l’autre. Lorsque cela se produit, nous devons montrer que nous soutenons les deux groupes de manière égale. Non seulement c’est juste et important pour les patients, mais cela vous empêche de vous éloigner éventuellement de la moitié de la population des patients. »

Vous pourriez vous demander comment un groupe de patients pourrait savoir comment vous interagissez avec un autre. Mais selon Maslowski, ces groupes sont parfaitement au courant des activités des autres. Il note que le fait d’être atteint d’une maladie rare s’apparente à la fréquentation d’une petite université. Si quelque chose se produit, tout le monde semble être au courant dès le lendemain. Bien que les patients s’alignent sur différents groupes de défense, ils se parlent et interagissent entre eux. Les directeurs et les médecins se rencontrent lors de conférences et se parlent entre eux. Et, bien sûr, les membres de chaque groupe assisteront aux événements de l’autre et seront au courant des activités que vous avez en cours.